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Golodirsen

品牌：MedChemExpress (MCE)

Drug_Names：Golodirsen

Catalog_No：HY-132611

CAS：1422959-91-8

产品活性：Golodirsen (SRP-4053) 是一种磷酸二亚胺的吗啉代低聚物 (PMO)，特异性地靶向肌营养不良蛋白培养蛋白前 mRNA 的外显子 53。Golodirsen 可用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 的研究。

存储条件：-20°C, stored under nitrogen, away from moisture

生物活性：Golodirsen (SRP-4053) 是一种二氨基磷酸吗啉代低聚物 (PMO)，可特异性靶向抗肌萎缩蛋白前体 mRNA 的外显子 53。 Golodirsen 可用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 的研究^[1][2]。 体外：Golodirsen 特异性靶向抗肌萎缩蛋白前体 mRNA 的外显子 53，导致其从最终 mRNA 产物中排除。外显子 53 的跳过导致 mRNA 阅读框的恢复，并导致产生具有完整 C 和 N 末端区域的部分内部缺失的抗肌萎缩蛋白^[2]。

体外：Golodirsen 特异性靶向抗肌萎缩蛋白前体 mRNA 的外显子 53，导致其从最终 mRNA 产物中排除。外显子 53 的跳过导致 mRNA 阅读框的恢复，并导致产生具有完整 C 和 N 末端区域的部分内部缺失的抗肌萎缩蛋白^[2]。

参考文献：

Heo YA. Golodirsen: First Approval. Drugs. 2020 Feb;80(3):329-333.

Scaglioni D, et, al. The administration of antisense oligonucleotide golodirsen reduces pathological regeneration in patients with Duchenne muscular dystrophy. Acta Neuropathol Commun. 2021 Jan 6;9(1):7.

品牌介绍:
•   MCE (MedChemExpress) 拥有200 多种全球独家化合物，我们致力于为全球科研客户提供前沿最全的高品质小分子活性化合物；
•   50,000 多种高选择性抑制剂、激动剂涉及各热门信号通路及疾病领域；
•   设有专业的实验中心和严格的质控、验证体系；
•   提供 LC/MS、NMR、HPLC、手性分析、元素分析等各项质检报告，确保产品的高纯度、高品质；
•   产品的生物活性多经各国客户实验验证；
•   Nature, Cell, Science 等多种TOP期刊及制药专利收录了MCE客户的科研成果；
•   专业团队跟踪前沿的制药及生命科学研究进展，为您提供全球前沿的活性化合物；
•   与世界各大制药公司及知名科研机构建立了长期的合作。