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品牌:MedChemExpress (MCE)
Drug_Names:1-脱氧半乳糖野尻霉素盐酸盐
Catalog_No:HY-14929A
CAS:75172-81-5
产品活性:Migalastat hydrochloride (GR181413A) 是一种有效和竞争性的 α-galactosidase A 抑制剂,对人 α-Gal A 的 IC50 值为 0.04 μM。
存储条件:4°C, sealed storage, away from moisture
生物活性:Migalastat hydrochloride (GR181413A) 是一种有效的竞争性 α-半乳糖苷酶 A (α-Gal A) 抑制剂,IC 为 50 0.04 μM 用于人 α-Gal A。IC50 和目标:IC50:0.04 μM(人 α-Gal A)[1]; Ki:0.04 μM(人 α-Gal A)[1] 体外: IC50 和 K Migalastat hydrochloride (GR181413A) 对人溶酶体 a-Gal A 的 i 值为 0.04 μM[1]。 体内实验:法布里病是一种由 α-半乳糖苷酶 A[2] 活性缺陷引起的 X 连锁隐性遗传病。 Migalastat(口服强饲法,每天 3 mg/kg,持续 4 周)在表达人类突变体 α-Gal A 的转基因小鼠中以剂量和时间依赖性方式增加心脏、肾脏、脾脏和肝脏中的 α-Gal A 活性( TgM)[2]。米加司他在治疗前 2 周[2]的所有主要问题中显示半衰期小于 1 天的 TgM。< /br> Migalastat(口服强饲法,每天 100 mg/kg,持续 28 天)使转基因小鼠的溶血素-Gb3 水平分别降低肾脏、心脏和皮肤中的 64%、59% 和 81%[3 ]。
体外:Migalastat hydrochloride (GR181413A) 对人溶酶体 a-Gal A 的 IC50 和 Ki 值均为 0.04 μM[1]。
体内:法布里病是一种由α-半乳糖苷酶A[2]活性缺陷引起的X连锁隐性遗传病。米加司他(口服灌胃,每天3mg/kg,持续4周)增加α -在表达人类突变体 alpha-Gal A (TgM) 的转基因小鼠中,心脏、肾脏、脾脏和肝脏中的 Gal A 活性呈剂量和时间依赖性[2]。 Migalastat 在治疗前 2 周[2] 显示 TgM 中所有主要问题的半衰期小于 1 天。 Migalastat(口服强饲法,每天 100 mg/kg,持续 28 天)转基因小鼠可将肾脏、心脏和皮肤中的 lyso-Gb3 水平分别降低高达 64%、59% 和 81%[3]。
参考文献:
Asano N, et al. In vitro inhibition and intracellular enhancement of lysosomal alpha-galactosidase A activity in Fabry lymphoblasts by 1-deoxygalactonojirimycin and its derivatives. Eur J Biochem. 2000 Jul;267(13):4179-86.
Ishii S, et al. Preclinical efficacy and safety of 1-deoxygalactonojirimycin in mice for Fabry disease. J Pharmacol Exp Ther. 2009 Mar;328(3):723-31.
Young-Gqamana B, et al. Migalastat HCl reduces globotriaosylsphingosine (lyso-Gb3) in Fabry transgenic mice and in the plasma of Fabry patients. PLoS One. 2013;8(3):e57631.
Welford RWD, et al. Glucosylceramide synthase inhibition with lucerastat lowers globotriaosylceramide and lysosome staining in cultured fibroblasts from Fabry patients with different mutation types. Hum Mol Genet. 2018 Oct. 27(19):3392-3403.
品牌介绍:
• MCE (MedChemExpress) 拥有200 多种全球独家化合物,我们致力于为全球科研客户提供前沿最全的高品质小分子活性化合物;
• 50,000 多种高选择性抑制剂、激动剂涉及各热门信号通路及疾病领域;
• 设有专业的实验中心和严格的质控、验证体系;
• 提供 LC/MS、NMR、HPLC、手性分析、元素分析等各项质检报告,确保产品的高纯度、高品质;
• 产品的生物活性多经各国客户实验验证;
• Nature, Cell, Science 等多种TOP期刊及制药专利收录了MCE客户的科研成果;
• 专业团队跟踪前沿的制药及生命科学研究进展,为您提供全球前沿的活性化合物;
• 与世界各大制药公司及知名科研机构建立了长期的合作。