MCE 的所有产品仅用作科学研究或药证申报，我们不为任何个人用途提供产品和服务。

Branaplam

品牌：MedChemExpress (MCE)

Drug_Names：Branaplam

Catalog_No：HY-19620

CAS：1562338-42-4

产品活性：Branaplam (LMI070; NVS-SM1) 是一种口服有效和选择性的 SMN2 拼接调节剂，对 SMN 的 EC₅₀ 为 20 nM。Branaplam 抑制 hERG，IC₅₀ 为 6.3 μM。Branaplam 在严重的脊髓性肌萎缩症 (SMA) 小鼠模型中可提高全长 SMN 蛋白并延长其生存期。

存储条件：4°C, sealed storage, away from moisture and light

生物活性：Branaplam（LMI070；NVS-SM1）是一种高效、选择性和口服活性的运动神经元存活 2 (SMN2) 剪接调节剂，具有 EC₅₀ 20 nM。 Branaplam 抑制human-ether-a-go-go-related gene (hERG)，IC₅₀ 为 6.3 μM。 Branaplam 提高了全长 SMN 蛋白并延长了严重脊髓性肌萎缩症 (SMA) 小鼠模型的存活期^[1][2]。 IC50 和目标：IC50：20 nM (SMN)^[1]
EC50：6.3 μM (hERG)^[2] 体外： Branaplam (LMI070; NVS-SM1) 处理诱导人成纤维细胞中 175 个基因水平的变化^[1]。
体内： Branaplam（LMI070；NVS-SM1；3、10、30 mg/kg；口服）产生剂量依赖性 SMN2-FL 转录物升高和脑和脊髓中的 SMN 蛋白^[1]。
Branaplam（1 mg/kg IV；3 mg/kg PO）的 CL 为 25 mL/min/kg，AUC 为 3.03 μM?h^[2]。
在 C/+ 小鼠^[1] 中，单次 Branaplam（口服；30 mg/kg）可导致大脑中显着且持久的 SMN 蛋白升高长达 160 小时。
Branaplam（口服；0.03、0.1、0.3、1、3 mg/kg）改善 n SMNΔ7 小鼠的体重并延长其寿命^[1]。

体外：Branaplam (LMI070; NVS-SM1) 处理诱导人成纤维细胞中 175 个基因水平的变化^[1]。

体内：Branaplam（LMI070；NVS-SM1；3、10、30 mg/kg；口服）在大脑和脊髓中产生剂量依赖性的 SMN2-FL 转录本和 SMN 蛋白^[1]。
Branaplam（1 mg/kg IV；3 mg/kg PO）的 CL 为 25 mL/min/kg，AUC 为 3.03 μM•h^[2]。
在 C/+ 小鼠^[1] 中，单次 Branaplam（口服；30 mg/kg）可导致大脑中显着且持久的 SMN 蛋白升高长达 160 小时。
Branaplam（口服；0.03、0.1、0.3、1、3 mg/kg）改善 n SMNΔ7 小鼠的体重并延长其寿命^[1]。

参考文献：

Palacino J, et al. SMN2 splice modulators enhance U1-pre-mRNA association and rescue SMA mice. Nat Chem Biol. 2015 Jul;11(7):511-517.

Cheung AK, et al. Discovery of Small Molecule Splicing Modulators of Survival Motor Neuron-2 (SMN2) for the Treatment of Spinal Muscular Atrophy (SMA). J Med Chem. 2018 Dec 27;61(24):11021-11036.

品牌介绍:
•   MCE (MedChemExpress) 拥有200 多种全球独家化合物，我们致力于为全球科研客户提供前沿最全的高品质小分子活性化合物；
•   50,000 多种高选择性抑制剂、激动剂涉及各热门信号通路及疾病领域；
•   设有专业的实验中心和严格的质控、验证体系；
•   提供 LC/MS、NMR、HPLC、手性分析、元素分析等各项质检报告，确保产品的高纯度、高品质；
•   产品的生物活性多经各国客户实验验证；
•   Nature, Cell, Science 等多种TOP期刊及制药专利收录了MCE客户的科研成果；
•   专业团队跟踪前沿的制药及生命科学研究进展，为您提供全球前沿的活性化合物；
•   与世界各大制药公司及知名科研机构建立了长期的合作。