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品牌:MedChemExpress (MCE)
Drug_Names:Risdiplam
Catalog_No:HY-109101
CAS:1825352-65-5
产品活性:Risdiplam (RG7916) 是一种运动神经元存活基因 SMN2 的前体 mRNA 剪接修饰剂,可增加 SMN 蛋白水平[1]。
存储条件:Powder: -20°C, 3 years; 4°C, 2 years.
In solvent: -80°C, 6 months; -20°C, 1 month.
生物活性:Risdiplam (RG7916) 是一种口服、中枢和外周分布的 SMN2 前体 mRNA 剪接修饰剂,可提高存活运动神经元 (SMN) 蛋白水平[1]< /sup>。 IC50 和目标:SMN2 体外:Risdiplam 调节 SMN2 pre-mRNA 剪接以产生全长SMN2 mRNA 并增加 SMN 蛋白水平。 Risdiplam 是 SMN2 剪接的修饰剂,可导致 SMN2 全长转录物增加,从而增加功能性 SMN 蛋白。 I 型脊髓性肌萎缩症 (SMA) 仍然是导致婴儿死亡的最常见遗传病。这种常染色体隐性神经肌肉疾病以进行性运动和呼吸肌无力为特征,是由运动神经元存活蛋白 (SMN) 水平低下引起的,原因是存活运动神经元 1 (SMN1) 中的双等位基因缺失和其他致残突变失活) 基因[1]。
体外:Risdiplam 调节 SMN2 pre-mRNA 剪接以产生全长 SMN2 mRNA 并增加 SMN 蛋白水平。 Risdiplam 是 SMN2 剪接的修饰剂,可导致 SMN2 全长转录物增加,从而增加功能性 SMN 蛋白。 I 型脊髓性肌萎缩症 (SMA) 仍然是导致婴儿死亡的最常见遗传病。这种常染色体隐性神经肌肉疾病以进行性运动和呼吸肌无力为特征,是由运动神经元存活蛋白 (SMN) 水平低下引起的,原因是存活运动神经元 1 (SMN1) 中的双等位基因缺失和其他致残突变失活) 基因[1]。
参考文献:
Poirier A, et al. Risdiplam distributes and increases SMN protein in both the central nervous system and peripheral organs. Pharmacol Res Perspect. 2018 Nov 29;6(6):e00447.
品牌介绍:
• MCE (MedChemExpress) 拥有200 多种全球独家化合物,我们致力于为全球科研客户提供前沿最全的高品质小分子活性化合物;
• 50,000 多种高选择性抑制剂、激动剂涉及各热门信号通路及疾病领域;
• 设有专业的实验中心和严格的质控、验证体系;
• 提供 LC/MS、NMR、HPLC、手性分析、元素分析等各项质检报告,确保产品的高纯度、高品质;
• 产品的生物活性多经各国客户实验验证;
• Nature, Cell, Science 等多种TOP期刊及制药专利收录了MCE客户的科研成果;
• 专业团队跟踪前沿的制药及生命科学研究进展,为您提供全球前沿的活性化合物;
• 与世界各大制药公司及知名科研机构建立了长期的合作。