Branaplam (LMI070; NVS-SM1) hydrochloride 是一种口服有效和选择性的 SMN2 拼接调节剂，对 SMN 的 EC50 为 20 nM。Branaplam hydrochloride 抑制 hERG，IC50 为 6.3 μM。Branaplam hydrochloride 在严重的脊髓性肌萎缩症 (SMA) 小鼠模型中可提高全长 SMN 蛋白并延长其生存期。更多产品详情查看：www.medchemexpress.cn/branaplam-hydrochloride.html