反义寡核苷酸 (Antisense Oligonucleotides) | MCE

反义寡核苷酸 (ASO) 通常是指短的、合成的、单链 DNA 或 RNA（13-30 个核苷酸）。与目标 mRNA 或前 mRNA 结合后，ASO 通过几种不同的机制调节 RNA 功能。 1. ASO 可以形成 RNA-DNA 杂交体，成为 RNase H 的底物，导致靶标 mRNA 降解。 2. ASO 可以通过核糖体机制的空间阻断来调节基因表达，从而导致表达减少、剪接调节和/或功能蛋白的恢复。 3. ASO 与前 mRNA 的结合可以改变剪接因子的募集并调节剪接事件。 ASO 的首次体内应用显示出有限的临床潜力，因为具有未修饰的磷酸核糖主链的 ASO 对核酸内切酶和核酸外切酶的快速降解非常敏感。主链和糖分子的修饰赋予 ASO 更高的亲和力和稳定性。磷酸二酰胺吗啉寡聚物 (PMO) 对核酸酶和蛋白酶降解具有很强的抵抗力，主要用于剪接调节或翻译抑制。核糖环 2' 位的化学修饰，如 2'-O-甲基 (2'-O-me)、2'-氟 (2'-F)、2'-O-甲氧基乙基 (2'-MOE)让寡核苷酸像C3'-内糖褶皱一样采用RNA，使其具有热稳定性。更多详情参考：https://www.medchemexpress.cn/oligonucleotides/antisense-oligonucleotides.html

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