化合物RG7800 T12718L

Product Introduction
Bioactivity


英文名: RG7800

描述: RG7800 (RO6885247) 是一种 SMN2 拼接修饰剂，有用于治疗脊髓性肌萎缩的研究潜力。

体外活性: RG7800 通过诱导 SMN2 mRNA 的替代剪接来提高 SMN 蛋白水平。

体内活性: RG7800在大鼠和食蟹猴中展现了优良的化合物代谢和药动学特性，具有良好的口服生物利用度。它能够依赖剂量调节SMN2基因剪接，通过包含外显子7生成FL mRNA，证明了RG7800可纠正转基因SMA模型小鼠大脑中人SMN2基因的选择性剪接，导致大脑中SMN蛋白水平增加。RG7800治疗表现出在SMA小鼠模型中SMN蛋白水平的明显剂量依赖性增长。使用RG7800的小鼠显示出从低剂量（0.3/1 mg/kg）开始的剂量依赖性存活时间增加，约80-90%的小鼠在PND50/PND60之后仍存活，并在研究结束时，中剂量和高剂量组（分别为1/3和3/10 mg/kg）中体重显著增加。

存储条件: Powder: -20°C for 3 years | In solvent: -80°C for 1 year

溶解度: DMSO : 1.4 mg/mL (3.36 mM)
H2O : 1.25 mg/mL (3.00 mM)
Ethanol : 2.5 mg/mL (6.00 mM)


关键字: RG7800 | RO-6885247 | Inhibitor | RO 6885247 | DNA/RNA Synthesis | inhibit | RG-7800 | RG 7800

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注：该产品未在中华人民共和国食品药品监督管理部门申请医疗器械注册和备案，不可用于临床诊断或治疗等相关用途